Двухлетнему ребенку требуется срочная помощь. У малышки спинальная мышечная атрофия I типа. Чтобы спасти ее нужен всего лишь один укол. Но цена его слишком высока. У родителей девочки такой суммы нет.
Маша родилась 17 июня 2018 года в семье Леонтьевых в городе Москве. Родители Маши, Михаил и Элина - родились и выросли в Саратове. Пять лет назад семья переехала жить в Москву. В Москве у них родились двое деток. Младшая Машенька серьёзно больна, диагноз – спинальная мышечная атрофия I типа. Это генетическое заболевание прогрессирующего характера, поражающее клетки спинного мозга. Суть заболевания состоит в том, что ребёнку не хватает гена SMN-1, который помогает полностью использовать мышцы. Без лечения у ребенка начинают слабеть мышцы. В начале начинают слабеть мышцы ног, рук, затем ребёнок перестаёт двигаться, далее отказывает дыхательная мускулатура – начинаются проблемы с глотанием, дыханием, и последним поражается сердце. При этом, интеллект у ребенка полностью сохраняется. На данный момент Маша только сидит с поддержкой, никогда не стояла, не ползает и не переворачивается.
Единственное спасение – срочное лечение геннотерапевтическим средством Zolgensma (ЗОЛГЕНСМА), которое было одобрено к применению в мае 2019 года. Zolgensma – это генная терапия, проводимая однократно. Введение препарата позволяет переместить ген SMN-1 в ДНК ребенка, больного СМА. Таким образом, для полного излечения необходим всего лишь один дорогостоящий укол, стоимостью, с учетом лечения, около $2.234.000 (два миллиона двести тридцать четыре тысячи долларов). Лекарство входит в книгу рекордов Гиннеса, как самое дорогое лекарство в мире. Препарат уже прошел испытания, и показал отличные результаты.
Выделение средств из бюджета невозможно, поскольку препарат не зарегистрирован в России. Однако, уже более 25 детей смогли закрыть сбор на данный препарат – многим уже провели терапию, остальные находятся на этапе подготовки к ней.
Самостоятельно у родителей нет возможности спасти свою дочь. С момента постановки диагноза и открытия сбора собрана сумма более 55 миллионов рублей. Однако, на данный момент сбор средств идет крайне медленно, а времени остаётся совсем немного. По последней информации, укол можно будет поставить до достижения веса Маши 13,5 кг. На данный момент малышка весит 11,2 кг.
Машу поддерживает благотворительный фонд "Милосердие". Помочь ребенку можно отправив СМС на номер 3434 с текстом МАША 200 и суммой платежа (Пример: МАША 200, где 200 любая сумма).
Также деньги можно перевести на расчетный счет фонда.
Автор Динара Дусалиева
